Los resultados preliminares indican que dos hombres que padecen un trastorno inusual ahora tienen un gen correctivo en niveles muy bajos, lo cual tal vez no sea suficiente para declarar el éxito del tratamiento.

Este hito científico genera esperanzas de que la edición de genes permita algún día tratar muchas enfermedades hereditarias.

“Es un primer paso”, dijo el doctor Joseph Muenzer, de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill, quien ayudó a ensayar el tratamiento. “Todavía no es lo suficientemente potente”.

Hill dio a conocer los resultados en una conferencia médica en Orlando, Florida, y es consultor del fabricante de la terapia, Sangamo Therapeutics, con sede en Florida. Los investigadores están elaborando una versión más poderosa del tratamiento.

En 2017, Brian Madeux, un enfermo de Arizona, fue el primero en ensayarlo. Recibió por vía endovenosa muchas copias de un gen correctivo y una herramienta de edición llamadas nucleasas de cinc que fueron insertadas en su ADN.

Los resultados en él y otros siete enfermos de Hunter, además de tres con síndrome de Hurler, indican que el tratamiento es seguro, lo cual fue el objetivo principal de estos experimentos iniciales.