Médicos logran primera cura con terapia Crispr en bebé
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Al Mayadeen Español
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Mediante nanopartículas lipídicas y edición génica in vivo, un equipo corrigió la mutación causante de la deficiencia de CPS1.
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Médicos logran primer cura con terapia Crispr en bebé. Foto: Children's Hospital of Philadelphia
Un bebé en Estados Unidos fue el primer paciente del mundo en recibir una terapia de edición genética personalizada con Crispr, un avance revolucionario en medicina.
El pequeño, identificado como KJ, nació con una deficiencia de CPS1, una enfermedad metabólica rara y grave que impedía que su cuerpo eliminara el amoníaco, y ponía en constante riesgo su vida.
Después de meses de hospitalización y una dieta estricta para evitar complicaciones, KJ recibió su primera dosis del tratamiento experimental en febrero de 2025, cuando tenía entre seis y siete meses de edad.
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El equipo médico del Hospital de Niños de Filadelfia y Penn Medicine le administró la terapia en dos ocasiones, sin registrar efectos adversos graves.
Los resultados fueron alentadores: KJ ahora tolera mejor las proteínas en su dieta, requiere menos medicamentos y superó infecciones comunes sin acumularse niveles tóxicos de amoníaco en su sangre.
Un logro médico en tiempo récord
Este tratamiento personalizado fue posible en solo seis meses, gracias a años de investigación previa en edición genética y enfermedades metabólicas.
La terapia utilizó nanopartículas lipídicas que transportaron las herramientas de Crispr directamente al hígado, donde corrigen el gen defectuoso.
"Sabíamos que era nuestra responsabilidad hacer todo lo posible por nuestro hijo. Cuando los médicos nos explicaron su propuesta, confiamos en ellos", relató Nicole Muldoon, la madre del niño.
Los investigadores Rebecca Ahrens-Nicklas y Kiran Musunuru, líderes del estudio, destacaron que este éxito abrió la puerta a tratamientos personalizados para otras enfermedades genéticas raras que hasta ahora carecían de opciones terapéuticas.
